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“每一個小群體都不應該被放棄……”兩個多月前國家醫保局的“靈魂砍價”登上熱搜，70萬元一針的諾西那生鈉注射液最終以3.3萬元的價格納入醫保。 昨日，年僅6歲的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患兒李寶（化名），在阜陽市人民醫院兒科成功進行了諾西那生鈉注射液的首次鞘內注射治療。這也是諾西那生鈉注射液被納入醫保后，在我市開打的第一針。
脊髓性肌萎縮癥屬于罕見病 市人民醫院兒一科副主任醫師張雷介紹，脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，在新生兒中發病率約為1/6000-1/10000，臨床表現為對稱性進行性肢體和軀干肌無力肌萎縮，需要基因檢測確診。根據起病年齡等情況，SMA分為I型、II型、III型和IV型，其中I型約占45%，II型約占30-40%，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲，II型患者也只有約70%能夠存活到25歲。諾西那生鈉注射液上市之前，該病屬于無藥可治。 2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批準，成為我國首個治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。該藥在國內剛上市時價格高達70萬元/支，屬于完全自費。 罕見藥品進醫保，患者看到希望 昨日，記者在病房見到了注射諾西那生鈉藥物后的李寶，她精神狀態良好，正在看動畫片。 “她1歲多的時候，只能扶著東西站立，當時以為是發育不良。”李寶的媽媽說，隨著時間推移，她發現孩子身體有問題，于是到合肥治療，最終確診為脊髓性肌萎縮癥。“那一刻，我感到自己要崩潰了。” 由于治療需要巨額費用，她只能在家給女兒做康復訓練，但效果不明顯。 今年1月1日，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，諾西那生鈉等7種罕見病藥品被正式納入醫保，其中諾西那生鈉經醫保談判降到3萬多元一針。從無藥可用，到迎來治療，再到享受醫保……得知治療脊髓性肌萎縮癥的藥物進醫保的消息后，李寶一家人都特別高興。 1月7日，李寶的媽媽來到市人民醫院兒科咨詢。“由于該藥物較貴，確定在醫院治療后，我們跟醫院領導匯報，開始采購諾西那生鈉注射液。”兒一科副主任醫師張雷介紹，1月26日，李寶開始住院評估病情，當晚通過冷鏈車諾西那生鈉注射液送到了醫院。 昨日11時，李寶順利完成了首次諾西那生鈉鞘內注射治療，沒有任何不良反應，成為我市第一個受惠的患者。看到女兒得到良好治療，李寶的媽媽十分高興：“我在女兒身上又看到了希望。” 另兩名患者已預約登記 “完成首次注射后，李寶需在第14天、28天、63天繼續注射，第一年注射6針，此后每年打4針，需終身施打。”張雷表示，諾西那生鈉醫保報銷比例大，達到80%。除第一年費用高些，此后每年除去醫保報銷，患者自費只需要2萬多元，這極大地減輕了患兒家庭的就醫負擔，讓更多患兒獲得救治機會，重獲希望。 記者了解到，市人民醫院是全省第三家治療脊髓性肌萎縮癥的醫療機構。除了李寶，還有兩名脊髓性肌萎縮癥患兒已經在市人民醫院兒科預約登記。 |
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